Вчені розробили нові молекули, які можуть частково замінити роботу клітин сітківки, що відповідають за сприйняття світла. Експериментальні очні краплі допомогли сліпим мишам знову реагувати на освітлення, відкривши новий напрям у пошуку лікування таких захворювань, як вікова макулярна дегенерація та пігментний ретиніт.
За цих хвороб поступово гинуть фоторецептори — клітини сітківки, які першими виявляють світло. Однак дослідники давно помітили, що значна частина нервової системи ока залишається неушкодженою навіть після втрати цих клітин. Проблема полягає лише в тому, що ця система більше не отримує сигналів для запуску процесу зору. Результати дослідження були опубліковані в журналі JACS.
Саме цю особливість вирішили використати науковці з Інституту біоінженерії Каталонії (IBEC). Вони створили фоточутливі молекули під назвою prosthe6, які можуть активувати збережені клітини сітківки без необхідності генетичної терапії чи встановлення електронних імплантів.
Молекули працюють як «штучні фоторецептори»
Нова технологія базується на фотфармакології — підході, за якого активність ліків можна контролювати за допомогою світла. Молекули prosthe6 змінюють свою форму під дією звичайного освітлення і запускають сигнали в клітинах сітківки, подібні до тих, які зазвичай створюють фоторецептори.
Препарат діє на так звані ON-біполярні нейрони — клітини, які в здоровому оці отримують інформацію від фоторецепторів і передають її далі до мозку. Під час експериментів на моделях сліпоти у рибок та мишей вчені зафіксували відновлення реакцій на світло. Сліпі миші після лікування знову почали уникати яскраво освітлених місць, як це роблять тварини з нормальним зором.
Особливо важливо, що така поведінка з’являлася без спеціального навчання і за умов звичайного освітлення — приблизно такого, яке можна зустріти в приміщенні або в похмурий день.
Перевага — без операцій і генетичних змін
Сьогодні існує кілька експериментальних способів повернення зору, але вони мають обмеження. Генна терапія підходить лише для частини пацієнтів із конкретними мутаціями, а електронні імпланти є дорогими, складними та потребують тривалої адаптації.
Новий підхід із молекулами prosthe6 може стати простішою альтернативою. Препарат можна вводити через ін’єкцію в око або навіть у формі крапель, що робить метод потенційно доступнішим для майбутнього використання.
Водночас дослідники наголошують: ці молекули не виліковують причину сліпоти, оскільки вони не відновлюють загиблі фоторецептори. Їхня мета — «обійти» втрату клітин і повернути роботу частини збереженої нервової мережі.
До випробувань на людях ще далеко
Результати дослідження поки що отримані лише на тваринах. Перед можливим застосуванням у людей потрібно провести додаткові перевірки безпеки, створити стабільніші формули препарату та пройти всі етапи клінічних випробувань.
Попри це відкриття може стати важливим кроком у боротьбі із захворюваннями, які сьогодні залишають мільйони людей без ефективного лікування. Якщо подальші дослідження підтвердять результати, очні краплі на основі таких молекул можуть у майбутньому запропонувати новий спосіб відновлення світлочутливості — без імплантів, складних операцій і втручання в ДНК.