Оптогенетика ще донедавна здавалася інструментом виключно для лабораторних експериментів. Проте останні дослідження показують: ця технологія поступово наближається до межі, за якою вона може змінити підходи до лікування неврологічних захворювань. Йдеться не про приглушення симптомів, а про точне втручання в роботу нервових ланцюгів, які й породжують хворобу.
Суть оптогенетики полягає в тому, що вибрані нервові клітини «вчать» реагувати на світло. Для цього в них вводять гени, які кодують світлочутливі білки — опсини. Коли на такі клітини спрямовують світловий сигнал, вони або активуються, або, навпаки, замовкають. На відміну від ліків, що впливають одразу на великі ділянки мозку, світло діє точково — ніби регулятор, під’єднаний до окремих дротів складної нейронної схеми.
Саме ця точність і викликає інтерес лікарів. Багато неврологічних розладів сьогодні розглядають не як «поломку» цілих зон мозку, а як збій у конкретних мережах нейронів — там, де клітини стріляють занадто часто, занадто рідко або невчасно. Теоретично оптогенетика дозволяє впливати саме на такі збої. Практично ж постає чимало запитань: як безпечно доставити гени, як провести світло до потрібних клітин і чи зможе такий вплив залишатися стабільним роками.
Серед можливих перших клінічних застосувань найчастіше називають хронічний біль. На відміну від складних психічних розладів, багато форм нейропатичного болю пов’язані з добре вивченими периферійними нервами. Це робить їх більш доступними для цілеспрямованої терапії. Експерименти на тваринах показали, що за допомогою світла можна вибірково приглушувати сигнали болю, не позбавляючи організм інших відчуттів.
Один із таких підходів розробляє компанія Modulight Biotherapeutics у США. Вона працює з трійчастим нервом, пошкодження якого спричиняє нестерпний лицевий біль. Планується, що лікарі вводитимуть ген опсину безпосередньо в нерв, а потім за допомогою слабкого світла зменшуватимуть його надмірну активність. Перші випробування на людях очікують уже найближчими роками, хоча й тут лишається чимало технічних і медичних ризиків.
Дослідники також розглядають оптогенетику для лікування епілепсії, хвороби Паркінсона та навіть для часткового відновлення зору — і в цьому напрямі вже відбулися перші клінічні кроки. Водночас що глибше й розгалуженіше розташовані цілі в мозку, то складніше безпечно доставити світло і гени, не завдавши шкоди тканинам.
Навіть якщо оптогенетика не стане масовим методом лікування найближчим часом, її вплив на медицину вже відчутний. Вона допомагає краще зрозуміти, які саме клітини й мережі стоять за конкретними симптомами, і надихає на створення нових ліків та методів стимуляції без використання світла. Фактично технологія змінює сам спосіб мислення про хвороби мозку.
Сьогодні оптогенетика перебуває між двома світами — лабораторією та клінікою. Вона ще не є панацеєю, але вже стала інструментом, який дозволяє ставити точніші запитання й шукати більш прицільні рішення. І, можливо, саме це стане її головним внеском у майбутню медицину. Дослідження було опубліковано в журналі Nature Neuroscience.