Дослідники мріють про можливість редагування генів, коли видаляються або додаються ДНК для виправлення різних генетичних мутацій. Але до чого приведе подібна технологія, якщо вона застосовуватиметься повсюдно? Про це розповідається у статті BBC Science Focus Magazine.
CRISPR є технологією, завдяки якій замінюється чимось або повністю забирається частина ДНК. Це дозволяє запобігти мутації генів. Правда, треба сказати, що це не єдина подібна технологія, але найбільш універсальна, проста і дешева, ніж більшість аналогів.
Лікування із застосуванням технології CRISPR вже пройшла у 2019 році Вікторія Грей. Вона страждала на генетичне захворювання – серповидно-клітинну анемію. Терапія виявилася ефективною, і вона, як і інші учасники експерименту, тепер не потребує ліків чи переливань крові.
Вчені з інституту IGI, де було розроблено технологію CRISPR, вивчають зараз особливості не тільки серповидно-клітинної анемії, а й аутоімунних, неврологічних захворювань, раку, COVID-19. Планується, що їх можна буде вилікувати за допомогою редагування генів, як і запальні захворювання кишечника, ревматоїдний артрит, серцево-судинні захворювання.
На думку біохіміка Дженніфер Дудні, CRISPR можна буде застосовувати здебільшого для запобігання виникненню хвороб. Щоправда, тут виникає кілька проблем.
Насамперед, це етичність. Чи не є подібне редагування «грою в бога»? Далі – точність редагування. Є ймовірність, що зміна однієї частини геному може спричинити зміни в іншій його частині. Найгірший сценарій при цьому – виникнення у людини раку через пошкодження ДНК.
Тому, на думку директора з терапевтичного забезпечення IGI доктора Росса Вілсона, потрібно провести клінічні випробування, які доведуть безпеку технології.
Працюють співробітники IGI і над технологією CRISPRoff. Вона дозволить “відключати” у людини той чи інший ген без “розрізання” ланцюга ДНК. Очікується, що в цьому випадку ризик виникнення неприємних наслідків буде нижчим, ніж при CRISPR.
Але є одна дуже важлива проблема, яка може стати серйозною перешкодою по дорозі поширення лікування за допомогою редагування генів. Це ціна терапії. Дженніфер Дудна побоюється, що доступна технологія буде лише «обраним» людям, що посилить розрив між бідними та багатими.